Terapéutica Ptc, una empresa estadounidense a la vanguardia de la investigación farmacéutica, ha firmado un acuerdo exclusivo con Novartis, un gigante farmacéutico suizo, por el desarrollo y comercialización del programa. PTC518 Enfermedad de Huntington y moléculas relacionadas. Según el acuerdo, PTC recibirá una pago inicial de mil millones de dólares, con posibilidad de obtener hasta 1,9 millones de dólares adicionales para objetivos de desarrollo, regulatorios y de ventas.
Además, el acuerdo proporciona una participación en las ganancias en los Estados Unidos (40% PTC, 60% Novartis) y regalías de dos dígitos sobre las ventas fuera del mercado estadounidense.
“La enfermedad de Huntington es devastadora y mortal. Con este acuerdo fortalecemos nuestra cartera de neurociencia, enfocándonos en soluciones innovadoras para enfermedades neurodegenerativas con necesidades no cubiertas”, dijo Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis.
Los detalles del acuerdo
Novartis será el responsable de gestionarlo desarrollo, la producción y mercadeo de PTC518, un fármaco desarrollado por PTC Therapeutics a través de su plataforma de empalme molecular. La transición de responsabilidad se producirá tras la conclusión de la fase controlada con placebo del ensayo clínico PIVOT-HD, prevista para el primer semestre de 2025.
El cierre del acuerdo está sujeto a autorizaciones regulatorias requeridas, cuya finalización se espera para el primer trimestre del mismo año.
PTC518 destaca por su resultados prometedores obtenidos en ensayos clínicos. Los datos provisionales del estudio PIVOT-HD, publicado en junio de 2024, destacaron una reducción dependiente de la dosis en los niveles de la proteína Huntingtina mutante en la sangre y el líquido cefalorraquídeo, así como señales preliminares de beneficio clínico después de 12 meses de tratamiento. El fármaco también demostró un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad, lo que fortalece las esperanzas de una terapia eficaz contra la enfermedad de Huntington.
"La asociación con Novartis combina nuestra experiencia en terapias de empalme con las capacidades de desarrollo y comercialización global del gigante suizo", afirmó. Mateo B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics.
El acuerdo entre PTC y Novartis no sólo supone un éxito comercial, sino que se abre Nuevas perspectivas para los pacientes con enfermedad de Huntington.. Con el apoyo de Novartis, PTC518 podría convertirse en el primer tratamiento oral capaz de modificar significativamente el curso de la enfermedad.
Auge del mercado de valores de PTC: salto del 20%
La noticia del acuerdo tuvo un impacto inmediato en los mercados. Las acciones de Ptc Therapeutics (NASDAQ: PTCT) han registró un salto del 20%, impulsado por el entusiasmo de los inversores por el potencial de esta colaboración multimillonaria.
Los analistas consideran el acuerdo. un punto de inflexión para PTC, que ve no sólo una fuerte inyección de liquidez, sino también la oportunidad de colaborar con un gigante como Novartis, conocido por su compromiso con la neurociencia.
