Pengobatan orang adalah salah satu perspektif paling menarik untuk melihat pengobatan di milenium ketiga: sebuah paradigma baru di mana solusi paling efektif dicari untuk mencegah, mendiagnosis, dan mengobati penyakit berdasarkan karakteristik individu, seperti genetika , lingkungan tempat tinggalnya dan gaya hidup. Semua masalah penting ini dibahas oleh konferensi internasional "The Healthcare to come" yang dipromosikan dan diselenggarakan oleh Silvio Tronchetti Provera Foundation dan Umberto Veronesi Foundation, bekerja sama dengan Universitas Negeri Milan. Pertemuan yang menarik para ilmuwan dan peneliti terkenal dari seluruh dunia ke aula besar universitas yang dibangun di bekas Ca' Granda del Filarete James Patrick Allison, Hadiah Nobel Kedokteran 2018.
Dikembangkan berdasarkan dorongan genetika, genomik, dan apa yang disebut ilmu "omics", pengobatan pribadi, seperti semua pengobatan presisi, dimungkinkan berkat peluang yang dibuka oleh bioinformatika, teknologi nano, dan revolusi digital. Berkat alat-alat ini, pada kenyataannya, saat ini dimungkinkan untuk mengelola data yang tak terhitung banyaknya, menjelajahi secara mendalam karakteristik sejumlah besar orang, semuanya dalam waktu singkat. Harapannya adalah untuk dapat mengatur sistem pengetahuan yang kompleks ini untuk menawarkan perawatan yang paling efektif dan paling aman kepada pasien tertentu pada saat tertentu, menghindari perawatan yang tidak berguna dan mengoptimalkan pendekatan pencegahan dan diagnosis dini.
Jika hingga beberapa dekade yang lalu topiknya tampak futuristik, hari ini pengobatan manusia menjadi kenyataan. Bidang aplikasi klinis masih terbatas tetapi penelitian terus berkembang. Target molekuler sedang dipelajari untuk penyakit dan tumor langka, tetapi juga untuk penyakit autoimun, neurologis, psikiatri, dan metabolik. Dan tidak kurang juga dampak yang dapat ditimbulkan oleh pengobatan terhadap orang tersebut, misalnya terhadap keberlangsungan sistem kesehatan.
"Ini bukan lagi hanya subjek perintis: kedokteran presisi memasuki fase "dewasa" dan dipanggil untuk tugas baru - katanya Paul Veronesi, Presiden Yayasan Umberto Veronesi dan Direktur Program Ieo Senology -. Misi dokter dan peneliti adalah menemukan solusi terbaik dan memastikan bahwa solusi tersebut ditawarkan kepada semua orang yang benar-benar dapat memperoleh manfaat dari solusi tersebut. Jalan yang bisa membawa kita jauh, tapi harus ditempuh selangkah demi selangkah, tanpa meremehkan kerumitannya”. Juga Pepatah Marco Tronchetti, presiden Silvio Tronchetti Provera Foundation, menggarisbawahi dalam pidatonya pada pembukaan konferensi bagaimana "perjumpaan antara 'big data biologi' dan "masyarakat data besar" yang dimungkinkan oleh digitalisasi telah memungkinkan kami untuk membuka batas baru dalam hal ini dan kami dengan bangga mendukung dialog antara para sarjana terkemuka dunia tentang subjek tersebut untuk perbandingan yang sangat diperlukan untuk mengatasi semua implikasi yang tersirat dari pengembangan pengobatan yang dipersonalisasi".
Dan tantangan yang dibuka dengan "pengobatan yang dipersonalisasi" menemukan disiplin onkologi di mana dampak ini sudah terbukti. “Itu membuktikannya – katanya Dermaga Giuseppe Pelicci, Direktur Riset dan Ketua Departemen Onkologi Eksperimental Ieo dan anggota Komite Ilmiah Yayasan Umberto Veronesi – pengenalan praktik klinis berbagai terapi molekuler, termasuk pengobatan target dan imunoterapi. Sejak akhir 90-an, hasil yang belum pernah terjadi sebelumnya telah dicapai, dengan efek jangka panjang dan, dalam beberapa kasus, penyembuhan total berbagai jenis tumor. Sekarang kita perlu meningkatkan jumlah pasien yang dapat memperoleh manfaat darinya, terutama untuk bagian yang lazim yang tidak menanggapi imunoterapi”.
Sejak contoh pertama obat personalisasi dalam onkologi pada akhir XNUMX-an, banyak pengobatan bertarget yang sukses telah diperkenalkan dan, baru-baru ini, imunoterapi dengan penghambat molekul penghambat respons imun (ICI) telah menyebabkan efek jangka panjang yang belum pernah terjadi sebelumnya dan, di beberapa kasus, penyembuhan lengkap berbagai jenis kanker (seperti melanoma, limfoma, kanker paru-paru dan banyak lainnya). Meskipun demikian, masih ada ruang untuk perbaikan karena sebagian besar pasien gagal menanggapi imunoterapi karena resistensi penyakit intrinsik atau munculnya tumor yang resisten dengan cepat.
Dua tokoh dari University of Texas MD Anderson Cancer Center di Houston berfokus pada pendekatan terapeutik baru dalam fase pra-klinis dan sinis dalam laporan mereka: Padmaee Sharma, Profesor di Departemen Onkologi Medis Genitourinari, Divisi Kedokteran Onkologi, dan Giulio Draetta Senior, Wakil Presiden dan Kepala Penemuan Terapi, Divisi Penemuan dan Platform. Luigi Naldini, direktur SR-Tiget di Milan, berfokus pada terapi sel dan gen yang menjadi pilar baru pengobatan modern dan membantu kami mengobati patologi manusia yang jumlahnya terus meningkat. Dalam beberapa strategi, sel punca hematopoietik diambil dari pasien dengan sindrom imunodefisiensi herediter, dikoreksi secara genetik ex vivo dan diinfuskan kembali ke pasien yang sama untuk menjamin ketersediaan progeni fungsional secara konstan selama sisa hidup; sel dewasa dari garis keturunan yang berbeda karenanya dapat melawan kondisi patologis seperti defisiensi imun primer, kelainan darah, dan penyakit penyimpanan. Dalam strategi lain, limfosit dipanen dari pasien kanker, diperluas dan direkayasa secara ex vivo untuk melawan tumor dengan lebih baik, kemudian diinfuskan kembali ke pasien.
Italia telah menjadi yang terdepan dalam pengembangan obat terapi lanjutan, ATMP, dengan tiga dari empat terapi sel dan gen teratas yang terdaftar untuk Uni Eropa dan pasar internasional berasal dari saluran penelitian nasional.
Untuk alasan ini, para pemangku kepentingan komunitas biomedis Italia, industri farmasi dan badan pengawas telah menghadapi tantangan perencanaan untuk pertama kalinya sebuah sistem untuk produksi, uji klinis dan, akhirnya, komersialisasi obat yang berasal dari kultur ex vivo dan modifikasi genetik sel pasien, dimaksudkan untuk pemberian satu kali tetapi dengan potensi untuk menawarkan manfaat terapeutik yang berkelanjutan – atau efek samping – sepanjang hidup pasien. Oleh karena itu, masalah seperti definisi dan pemantauan keamanan ATMPs (singkatan dari Medicinal products for advanced therapy) dalam jangka pendek dan panjang, penentuan kualitas dan dosis yang mungkin serta pemberian yang aman kepada pasien harus diatasi. . Selain itu, biaya dan metode penggantian untuk jenis obat baru ini harus ditetapkan untuk pertama kalinya.
“Meskipun pengalaman ini memuaskan dari sudut pandang pengembangan obat-obatan baru dan semakin kuat yang mampu melawan patologi serius yang masih belum ada obatnya, kita harus bertanya pada diri sendiri kondisi apa yang mendukung lingkaran kebajikan perkembangannya; peran apa yang telah dimainkan oleh akademisi, industri, dan badan pengatur dalam memetakan jalur yang mengarah pada uji klinis yang berhasil dan, akibatnya, pada komersialisasi obat pertama dari jenis ini.
Patologi langka mewakili tempat pengujian yang ideal untuk ATMP pertama, tetapi hari ini kita dihadapkan pada perluasan yang cepat dari terapi sel dan gen untuk pengobatan penyakit yang lebih umum seperti kanker, dan muncul pertanyaan apakah paradigma yang memungkinkan kesuksesan awal pengembangan ATMP untuk penyakit langka masih berlaku, dan bagaimana serta sejauh mana biayanya dapat berkelanjutan.
Karena semakin banyak perusahaan farmasi besar beroperasi di sektor baru ini, dan semakin banyak ATMP tersedia untuk berbagai patologi yang semakin meluas, bagaimana lanskap klinis dan peraturan dapat beradaptasi dan berubah? Dan apakah perubahan ini akan lebih menguntungkan pasien atau kepentingan bisnis? Bagaimana kita akan merampingkan kerangka peraturan saat ini untuk uji klinis ATMP masa depan? Bagaimana memastikan akses publik yang adil terhadap perawatan baru ini? Hanya kolaborasi antara semua pemangku kepentingan di bidang ilmiah, medis, farmakologis, pengambilan keputusan, regulasi, dan peningkatan kesadaran, berdasarkan bukti ilmiah dan diilhami oleh prinsip etika masyarakat yang adil, yang akan memungkinkan kita menghadapi tantangan ini dan merebut menjanjikan bantuan yang telah lama ditunggu-tunggu di mana beban penyakit masih belum terpuaskan.
