Медицина человека — одна из самых интересных точек зрения на медицину в третьем тысячелетии: новая парадигма, в которой ищутся наиболее эффективные решения для предотвращения, диагностики и лечения заболеваний на основе индивидуальных особенностей, таких как генетика, среда, в которой он живет и образ жизни. Все эти важные вопросы были рассмотрены на международной конференции «Здравоохранение будущего», организованной Фондом Сильвио Тронкетти Провера и Фондом Умберто Веронези в сотрудничестве с Миланским государственным университетом. Встреча, которая привлекла видных ученых и исследователей со всего мира в большой зал университета, построенного в бывшем Ca' Granda del Filarete. Джеймс Патрик Эллисон, Нобелевская премия по медицине 2018 г.
Разработанная на основе генетики, геномики и других так называемых «омических» наук, персональная медицина, как и вся точная медицина, стала возможной благодаря возможностям, открываемым биоинформатикой, нанотехнологиями и цифровой революцией. Фактически, благодаря этим инструментам сегодня можно управлять неисчислимым количеством данных, подробно изучать характеристики большого количества людей, и все это за короткое время. Мы надеемся, что сможем управлять этой сложной системой знаний, чтобы предлагать наиболее эффективные и безопасные методы лечения для данного пациента в данный момент, избегать бесполезных методов лечения и оптимизировать подходы к профилактике и ранней диагностике.
Если еще несколько десятилетий назад тема казалась футуристической, то сегодня медицина человека – это реальность. Области клинического применения все еще ограничены, но расширяются, исследования находятся в смятении. Молекулярные мишени изучаются для редких заболеваний и опухолей, а также для аутоиммунных, неврологических, психических и метаболических заболеваний. И не менее важны воздействия, которые может оказать медицина человека, например, на устойчивость системы здравоохранения.
«Это уже не просто пионерская тематика: прецизионная медицина входит во «взрослую» фазу и призвана к новым задачам, — сказал он. Паоло Веронези, президент Фонда Умберто Веронези и директор программы Ieo Senology. Миссия врачей и исследователей состоит в том, чтобы найти наилучшие возможные решения и гарантировать, что они будут предложены всем тем, кто действительно может извлечь из них пользу. Путь, который может завести нас далеко, но который нужно пройти шаг за шагом, не недооценивая его сложности». Также Марко Тронкетти Провера, президент Фонда Сильвио Тронкетти Провера, подчеркнул в своем выступлении на открытии конференции, как «встреча между« биологией больших данных »и« обществом больших данных », ставшая возможной благодаря оцифровке, позволила нам открыть новые границы в этом, и мы гордимся тем, что поддерживаем диалог между ведущими мировыми учеными в этой области для необходимого сравнения, чтобы учесть все последствия, которые подразумевает развитие персонализированной медицины».
И проблемы, связанные с «персонализированной медициной», находят в онкологии дисциплину, в которой это влияние уже очевидно. «Это доказывает, — сказал он. Пьер Джузеппе Пеличчи, директор по исследованиям и председатель отдела экспериментальной онкологии Иео и член научного комитета Фонда Умберто Веронези – внедрение в клиническую практику многочисленных методов молекулярной терапии, в том числе таргетной терапии и иммунотерапии. С конца 90-х годов были достигнуты беспрецедентные результаты с длительным эффектом и, в некоторых случаях, полным излечением различных типов опухолей. Теперь нам нужно увеличить количество пациентов, которым это может помочь, особенно для той — преобладающей — части, которая не отвечает на иммунотерапию».
Со времени появления первых примеров персонализированной медицины в онкологии в конце XNUMX-х годов было введено много успешных целевых методов лечения, а в последнее время иммунотерапия ингибиторами молекул, блокирующих иммунный ответ (ICI), привела к беспрецедентно длительным эффектам, а в некоторых случаях случаях полного излечения от различных видов рака (таких как меланома, лимфома, рак легких и многих других). Тем не менее, еще есть возможности для улучшения, поскольку большинство пациентов не реагируют на иммунотерапию из-за внутренней резистентности к заболеванию или быстрого появления резистентных опухолей.
Два светила из Онкологического центра доктора медицины Андерсона Техасского университета в Хьюстоне сосредоточили внимание на новых терапевтических подходах на доклинической и циничной фазах в своих докладах: Падмаи Шарма, профессор кафедры мочеполовой медицинской онкологии отделения онкологической медицины, и Джулио Драэтта Старший, Вице-президент и руководитель терапевтического направления Discovery, подразделение Discovery и платформ. Луиджи Нальдини, директор SR-Tiget в Милане, сосредоточился на клеточной и генной терапии, которые становятся новым столпом современной медицины и помогают нам лечить постоянно растущее число патологий человека. В некоторых стратегиях гемопоэтические стволовые клетки берутся у пациента с синдромом наследственного иммунодефицита, генетически корректируются ex vivo и вводятся обратно тому же пациенту, чтобы гарантировать ему/ей постоянную доступность функционального потомства потенциально на всю оставшуюся жизнь; Таким образом, зрелые клетки из разных клонов могут бороться с патологическими состояниями, такими как первичный иммунодефицит, заболевания крови и болезни накопления. В других стратегиях лимфоциты собирают у больных раком, размножают и конструируют ex vivo для лучшей борьбы с опухолью, а затем вводят обратно пациенту.
Италия находится в авангарде разработки передовых терапевтических препаратов, ATMPs, при этом три из четырех лучших клеточных и генных препаратов, зарегистрированных для Европейского Союза и международных рынков, получены в результате национальных исследований.
По этой причине заинтересованные стороны итальянского биомедицинского сообщества, фармацевтическая промышленность и регулирующие органы впервые столкнулись с проблемой планирования системы производства, клинических испытаний и, в конечном итоге, коммерциализации лекарств, полученных из культур ex vivo и генетическая модификация клеток пациентов, предназначенная для однократного введения, но потенциально обеспечивающая устойчивые терапевтические преимущества или побочные эффекты на протяжении всей жизни пациента. Поэтому необходимо было решать такие проблемы, как определение и мониторинг безопасности АТМП (аббревиатура, расшифровывающаяся как Лекарственные препараты для современной терапии) в краткосрочной и долгосрочной перспективе, определение их качества и возможных дозировок, а также их безопасное введение пациентам. . Кроме того, стоимость и методы возмещения расходов на этот вид нового препарата должны были быть установлены впервые.
«Хотя этот опыт был отрадным с точки зрения разработки новых и все более мощных лекарств, способных бороться с серьезными патологиями, все еще неизлечимыми, мы должны спросить себя, какие условия благоприятствовали благотворному кругу их развития; какую роль академические круги, промышленность и регулирующие органы сыграли в прокладывании пути, который привел к успешным клиническим испытаниям и, следовательно, к коммерциализации первых лекарств такого рода.
Редкие патологии представляли собой идеальную испытательную площадку для первых ATMP, но сегодня мы сталкиваемся с быстрым распространением клеточной и генной терапии для лечения более распространенных заболеваний, таких как рак, и возникает вопрос: разработка ATMPs для редких заболеваний все еще актуальна, и как и в какой степени их стоимость может быть устойчивой.
По мере того, как все больше и больше крупных фармацевтических компаний работают в этом новом секторе, и по мере того, как все больше и больше ATMP становятся доступными для постоянно расширяющегося спектра патологий, как клинический и регуляторный ландшафт сможет адаптироваться и измениться? И принесут ли эти изменения больше пользу пациентам или интересам бизнеса? Как мы упростим существующую нормативную базу для клинических испытаний будущих ATMP? Как обеспечить справедливый доступ общественности к этим новым методам лечения? Только сотрудничество между всеми заинтересованными сторонами в области науки, медицины, фармакологии, принятия решений, регулирования и повышения осведомленности, основанное на научных данных и вдохновленное этическими принципами справедливого общества, позволит нам противостоять этим вызовам и овладеть обещание обеспечить долгожданное облегчение там, где бремя болезни все еще не удовлетворено.
