Kişinin tıbbı, üçüncü binyılda tıbba bakılacak en ilginç perspektiflerden biridir: Bireyin özelliklerine dayalı olarak hastalıkların önlenmesi, teşhis edilmesi ve tedavi edilmesi için en etkili çözümlerin arandığı yeni bir paradigma. genetik , yaşadığı çevre ve yaşam tarzı. Tüm bu önemli konular, Milano Devlet Üniversitesi ile işbirliği içinde Silvio Tronchetti Provera Vakfı ve Umberto Veronesi Vakfı tarafından desteklenen ve düzenlenen uluslararası "Gelecek Sağlık Hizmetleri" konferansında ele alındı. Üniversitenin eski Ca' Granda del Filarete'de inşa edilen büyük salonuna dünyanın her yerinden yüksek profilli bilim adamlarını ve araştırmacıları çeken toplantı James Patrick Allison2018 Nobel Tıp Ödülü.
Genetik, genomik ve diğer sözde "omik" bilimlerin itici gücüyle geliştirilen kişisel tıp, tüm hassas tıp gibi, biyoinformatik, nanoteknolojiler ve dijital devrimin açtığı fırsatlar sayesinde mümkün olmuştur. Bu araçlar sayesinde aslında günümüzde sayısız veriyi yönetmek, çok sayıda insanın özelliklerini derinlemesine keşfetmek, hem de çok kısa sürede mümkün oluyor. Umut, belirli bir anda belirli bir hastaya mümkün olan en etkili ve en güvenli tedavileri sunmak, gereksiz tedavilerden kaçınmak ve önleme ve erken teşhis yaklaşımlarını optimize etmek için bu karmaşık bilgi sistemini yönetebilmektir.
Birkaç on yıl öncesine kadar bu konu fütürist gibi görünse de, bugün insanın tıbbı bir gerçektir. Klinik uygulama alanları hala sınırlıdır, ancak büyümekte ve araştırma kargaşa içindedir. Nadir hastalıklar ve tümörler için olduğu kadar otoimmün, nörolojik, psikiyatrik ve metabolik hastalıklar için de moleküler hedefler üzerinde çalışılmaktadır. Ve bir kişinin ilacının, örneğin sağlık sisteminin sürdürülebilirliği üzerinde sahip olabileceği etkiler daha az değildir.
"Artık sadece öncü bir konu değil: hassas tıp bir "yetişkin" aşamasına giriyor ve yeni görevlere çağrılıyor - dedi Paul Veronesi, Umberto Veronesi Vakfı Başkanı ve Ieo Senology Programı Direktörü -. Doktorların ve araştırmacıların misyonu, mümkün olan en iyi çözümleri bulmak ve bunlardan gerçekten yararlanabilecek herkese bunların sunulmasını sağlamaktır. Bizi uzağa götürebilecek, ancak karmaşıklığını hafife almadan adım adım gidilmesi gereken bir yol”. Ayrıca Marco Tronchetti ProveraSilvio Tronchetti Provera Vakfı başkanı, konferansın açılışında yaptığı konuşmada “'büyük veri biyolojisi' ile 'büyük veri toplumu' arasındaki dijitalleşmenin mümkün kıldığı karşılaşmanın bize bu konuda nasıl yeni ufuklar açmamıza olanak sağladığını ve kişiselleştirilmiş tıbbın gelişiminin ima ettiği tüm sonuçları ele almak için vazgeçilmez bir karşılaştırma için dünyanın önde gelen bilim adamları arasındaki diyaloğu desteklemekten gurur duyuyoruz".
Ve "kişiselleştirilmiş tıp" ile ortaya çıkan zorluklar, onkolojide bu etkinin zaten belirgin olduğu disiplini bulmaktadır. "Kanıtlıyor - dedi Pier Giuseppe Pelicci, Araştırma Direktörü ve Deneysel Onkoloji Ieo Bölümü Başkanı ve Umberto Veronesi Vakfı Bilimsel Komitesi üyesi - hedefe yönelik tedaviler ve immünoterapiler dahil olmak üzere çok sayıda moleküler terapinin klinik pratiğine giriş. 90'ların sonlarından bu yana, uzun süreli etkilerle ve bazı durumlarda çeşitli tümör tiplerinin tamamen iyileşmesiyle benzeri görülmemiş sonuçlar elde edildi. Şimdi özellikle - yaygın olan - immünoterapiye yanıt vermeyen kısım için bundan yararlanabilecek hasta sayısını artırmamız gerekiyor” dedi.
XNUMX'ların sonlarında onkolojide kişiselleştirilmiş tıbbın ilk örneklerinden bu yana, birçok başarılı hedefe yönelik tedavi tanıtıldı ve daha yakın zamanda, immün yanıtı bloke eden moleküllerin (ICI'ler) inhibitörleri ile immünoterapi, benzeri görülmemiş uzun süreli etkilere yol açtı ve bazılarında vakalarda, farklı kanser türlerinin (melanom, lenfoma, akciğer kanseri ve diğerleri gibi) tam tedavisi. Bununla birlikte, çoğu hasta içsel hastalık direnci veya dirençli tümörlerin hızla ortaya çıkması nedeniyle immünoterapiye yanıt vermediği için hala iyileştirme için yer vardır.
Houston'daki Texas Üniversitesi MD Anderson Kanser Merkezi'nden iki aydın, raporlarında klinik öncesi ve alaycı aşamalardaki yeni terapötik yaklaşımlara odaklandı: Padmaee Sharma, Genitoüriner Tıbbi Onkoloji Anabilim Dalı, Onkolojik Tıp Anabilim Dalı Profesörü ve Giulio Draetta Kıdemli, Başkan Yardımcısı ve Terapötik Keşif Başkanı, Keşif ve Platformlar Bölümü. Luigi NaldiniMilano'daki SR-Tiget'in direktörü, modern tıbbın yeni bir ayağı haline gelen ve sayıları giderek artan insan patolojilerini tedavi etmemize yardımcı olan hücre ve gen terapilerine odaklandı. Bazı stratejilerde, hematopoietik kök hücreler, kalıtsal immün yetmezlik sendromu olan bir hastadan alınır, ex vivo olarak genetiği düzeltilir ve aynı hastaya, potansiyel olarak yaşamının geri kalanında fonksiyonel dölün sürekli mevcudiyetini garanti etmek için geri verilir; farklı soylardan gelen olgun hücreler bu nedenle birincil bağışıklık eksiklikleri, kan hastalıkları ve depo hastalıkları gibi patolojik durumlarla savaşabilir. Diğer stratejilerde, lenfositler bir kanser hastasından toplanır, genişletilir ve tümörle daha iyi savaşmak için ex vivo olarak tasarlanır ve ardından hastaya geri verilir.
İtalya, Avrupa Birliği ve ulusal araştırma boru hattından gelen uluslararası pazarlar için kayıtlı ilk dört hücre ve gen terapisinden üçü ile ileri tedavi ilaçları, ATMP'lerin geliştirilmesinde ön saflarda yer almıştır.
Bu nedenle, İtalyan biyomedikal topluluğunun, ilaç endüstrisinin ve düzenleyici kurumların paydaşları, ex vivo kültürlerden türetilen ilaçların üretimi, klinik deneyleri ve nihayetinde ticarileştirilmesi için ilk kez bir sistem planlama zorluğuyla karşı karşıya kaldı. Tek seferlik uygulama için amaçlanan, ancak hastanın yaşamı boyunca sürekli terapötik faydalar - veya yan etkiler - sunma potansiyeli olan hasta hücrelerinin genetik modifikasyonu. Bu nedenle, kısa ve uzun vadede ATMP'lerin (İleri tedavi için kısaltma anlamına gelir) güvenliğinin tanımlanması ve izlenmesi, kalitelerinin ve olası dozajlarının belirlenmesi ve hastalara güvenli bir şekilde uygulanması gibi sorunların ele alınması gerekiyordu. . Ayrıca, bu tür yeni ilaçların maliyetleri ve geri ödeme yöntemleri ilk defa belirlenmek zorundaydı.
“Bu deneyim, hâlâ tedavisi olmayan ciddi patolojilerle mücadele edebilen yeni ve giderek daha güçlü hale gelen ilaçların geliştirilmesi açısından memnuniyet verici olsa da, hangi koşulların onların gelişiminin verimli döngüsünü desteklediğini kendimize sormalıyız; akademi, endüstri ve düzenleyici kurumların başarılı klinik deneylere ve sonuç olarak bu türden ilk ilaçların ticarileştirilmesine giden yolu çizmede oynadığı rol.
Nadir patolojiler, ilk ATMP'ler için ideal bir test alanı oluşturuyordu, ancak bugün kanser gibi daha yaygın hastalıkların tedavisi için hücre ve gen terapilerinin hızlı bir şekilde genişlemesiyle karşı karşıyayız ve şu soru ortaya çıkıyor: erken dönemlere izin veren paradigmalar başarılı Nadir hastalıklar için ATMP'lerin geliştirilmesi hala geçerlidir ve maliyetleri nasıl ve ne ölçüde sürdürülebilir olabilir.
Bu yeni sektörde giderek daha fazla büyük ilaç şirketi faaliyet gösterdikçe ve sürekli genişleyen bir patoloji yelpazesi için giderek daha fazla ATMP kullanılabilir hale geldikçe, klinik ve düzenleyici çerçeve uyum sağlamayı ve değişmeyi nasıl başaracak? Ve bu değişiklikler hastalara veya ticari çıkarlara daha fazla fayda sağlayacak mı? Gelecekteki ATMP'lerin klinik deneyleri için mevcut düzenleyici çerçeveyi nasıl kolaylaştıracağız? Halkın bu yeni tedavilere adil erişimi nasıl sağlanır? Yalnızca bilimsel, tıbbi, farmakolojik, karar alma, düzenleyici ve bilinçlendirme alanlarındaki tüm paydaşlar arasında bilimsel kanıtlara dayalı ve adil bir toplumun etik ilkelerinden ilham alan işbirliği, bu zorluklarla yüzleşmemizi ve hastalık yükünün hala karşılanmadığı durumlarda uzun zamandır beklenen rahatlamayı sağlama vaadi.
