Ptc Therapeutics, ein amerikanisches Unternehmen an der Spitze der pharmazeutischen Forschung, hat eine unterzeichnet Exklusivvereinbarung mit Novartis, ein Schweizer Pharmariese, für die Entwicklung und Vermarktung des Programms PTC518 Huntington-Krankheit und verwandte Moleküle. Im Rahmen der Vereinbarung erhält PTC a erste Zahlung von 1 Milliarde US-Dollar, mit der Möglichkeit, bis zu zu erhalten weitere 1,9 Milliarden US-Dollar für Entwicklungs-, Regulierungs- und Vertriebsziele.
Darüber hinaus sieht die Vereinbarung vor: Gewinnanteil in den Vereinigten Staaten (40 % PTC, 60 % Novartis) und zweistellige Lizenzgebühren auf Verkäufe außerhalb des US-Marktes.
„Die Huntington-Krankheit ist verheerend und tödlich. Mit dieser Vereinbarung stärken wir unsere neurowissenschaftliche Pipeline und konzentrieren uns auf innovative Lösungen für neurodegenerative Erkrankungen mit ungedecktem Bedarf“, sagte er Du gehst Narasimhan, CEO von Novartis.
Die Einzelheiten der Vereinbarung
Novartis wird für die Verwaltung verantwortlich sein Entwicklung, das Produktion er ist gut auch für die Marketing von PTC518, einem Medikament, das von PTC Therapeutics über seine Molecular-Splicing-Plattform entwickelt wurde. Der Verantwortungsübergang erfolgt nach Abschluss der placebokontrollierten Phase der klinischen PIVOT-HD-Studie, voraussichtlich im ersten Halbjahr 2025.
Der Abschluss der Vereinbarung steht unter dem Vorbehalt behördliche Genehmigungen erforderlichDie Fertigstellung wird für das erste Quartal desselben Jahres erwartet.
PTC518 zeichnet sich dadurch aus vielversprechende Ergebnisse in klinischen Studien gewonnen. Vorläufige Daten aus der PIVOT-HD-Studie, die im Juni 2024 veröffentlicht wurden, zeigten eine dosisabhängige Verringerung der Spiegel des mutierten Huntingtin-Proteins im Blut und in der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit sowie vorläufige Anzeichen eines klinischen Nutzens nach 12-monatiger Behandlung. Das Medikament zeigte zudem ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil und bestärkte die Hoffnung auf eine wirksame Therapie gegen die Huntington-Krankheit.
„Die Partnerschaft mit Novartis vereint unsere Expertise bei Spleißtherapien mit den globalen Entwicklungs- und Kommerzialisierungsfähigkeiten des Schweizer Riesen“, sagte er Matthew B. Klein, CEO von PTC Therapeutics.
Die Vereinbarung zwischen PTC und Novartis stellt nicht nur einen kommerziellen Erfolg dar, sondern eröffnet auch neue Möglichkeiten Neue Perspektiven für Patienten mit Huntington-Krankheit. Mit der Unterstützung von Novartis könnte PTC518 das erste orale Medikament werden, das den Krankheitsverlauf deutlich verändern kann.
PTC-Börsenboom: 20 % Sprung
Die Nachricht von der Vereinbarung hatte eine unmittelbare Auswirkungen auf die Märkte. Die Aktie von Ptc Therapeutics (NASDAQ: PTCT) hat verzeichnete einen Anstieg von 20 %, angetrieben von der Begeisterung der Anleger über das Potenzial dieser milliardenschweren Zusammenarbeit.
Analysten erwägen den Deal ein Wendepunkt für PTC, das nicht nur eine starke Liquiditätsspritze bietet, sondern auch die Möglichkeit bietet, mit einem Giganten wie Novartis zusammenzuarbeiten, der für sein Engagement in der Neurowissenschaft bekannt ist.
